FDA, A1C'nin Ötesine Geçiyor: Diyabet Halk Atölyesi Recap

Diğer tip 1 savunucusu Anna McCollister-Slipp, Ağustos ayı sonunda ABD FDA tarafından düzenlenen halka açık bir atölyede otururken, kalbi duygu ile şişti ve gözyaşları gözlerine geldi.

Sonunda, FDA karar vericiler yeni diyabet ilaçlarını onay için düşünürken sadece A1C laboratuarı sonuçlarının ötesine geçti ve düzenleyici değerlendirmelerine daha fazla hasta geri bildirimi bekliyorlar! FDA'nın yeni D-ilaçlarını gözden geçirirken aslında hasta raporlu sonuçlarını (PRO) ve yaşam kalitesi ölçümlerini ciddi olarak dikkate aldığı için bu, dudak hizmetinden daha fazlasını gerektirmez.

"Toplantı günü, benim için garip duygusal bir gün" dedi. "Bu (A1C) tedbirin yetersizliği zihnimde ve hayatımda çok belirgin bir şekilde yer aldı, bu nedenle FDA ile bu noktada olmak sevindirici, ilham verici ve heyecan verici. Bana umut veriyor. Bunun hakkında konuşan ve daha iyi bir şey savunan hastalar olarak bizlerin gerçekten bir fark yaratabileceğimizi bilmek. FDA'nın bu bilgiyi almayı ve bizimle çalışmayı seçtikleri noktaya gelmesini görmek cesaret vericidir. "

Üzerinde oturan saygın bir endokrinologun sözleriyle atölye çalışmasında FDA, diyabet hastası sesini açık kollarla karşıladı ve yalnızca A1C sonuçlarına odaklanmamakla birlikte şeker hastalığının diğer yönlerini de göz önüne almamız ve hasta POV'larının bu hastalığa yakalanmamasını sağlamak için "oy birliği ile sanal bir aşk festivali" dediğini gösterdi. düzenleyici sürece dahil edildi.

Bu toplantıya sponsor olarak FDA'nın yeni diyabet ilaçlarını gözden geçiren, ancak yeni diyabet ilaçlarını incelerken JDRF, diaTribe Vakfı, American Diabetes Assocation ve American Diabetes Assocation ile birlikte çalışan FDA'nın Merkezi (CDER) Association of Clinical Endos - Bu bölüm, diaTribe tarafından FDA'nın hasta topluluğuyla bağlantı kurmak için düzenlediği bir Kasım 2014 oturumu üzerine kurulmuştur - hatırlayın ki, çoğumuz çoğumuz ajansın web sitesini düşürdüğümüze karar verdik. Döküm sistemi? !

Bu son atölyeye bizzat katılamadık, ancak canlı yayın aracılığıyla gerçek zamanlı olarak tekrar izleyebiliriz. Çalıştaylarını iPhone'larından kaydeden ve Facebook sayfasında dört bölümlük bir kayıt yayınlayan ve etkinliğin harika bir özetini yayınlayan diaTribe Vakfı'ndan arkadaşlarımıza da teşekkürler.

Şahsen veya çevrimiçi olarak 900'den fazla kişi kayıt edildi ve toplantıda diaTribe ekibinin yarattığı 5 dakikalık bir POV derlemesi videosu yer aldı. Bunun bir parçası olmaktan onur duydum, son zamanlarda yazdıklarımı Benim A1C Arasında Bakmak konusundaki mesajımıza yineleyerek.

Etkileyici bir şekilde, FDA Komisyon Üyesi Dr. Robert Califf açılış konuşmalarını yaptı ve DOC'nin (Diyabet Çevrimiçi Topluluğu) savunuculuk çabalarından oldukça yüksek sesle konuştu.

Gerçek zamanlı verilerle uyuşturucu inceleme sürecine giren zaman aralığı, hipoglisemi ve hasta tarafından bildirilen sonuçlar (PRO) gibi önemli unsurların dikkate alınması gerekliliğinden bahseden diğer FDA görevlileri ile bir araya geldi.

Tabii ki Anna ve diğerleri katılan savunucular tam bir anlaşma yaparak başlarını sallayarak selamlıyorlardı - ve şaşkınlıkla bunun uzun süredir tartışmaya açıldığını!

Bunun,

FDA'nın uyuşturucu tarafı için yeni bir sınır olmasına rağmen ajansın cihaz tarafında (999) ele alındığını unutmayın. Birkaç yıl önce, JDRF, FDA'nın yapay pankreas sistemleri için son faktörlerin (zaman aralığı, hipolar ve CGM veri kullanımı süreleri) dikkate aldığı nihai yönergelere yardımcı oldu. Şimdi, biz FDA uyuşturucu tarafı uygun takip umuyoruz.

Kısacası 29 Ağustos atölyesi, gün boyunca gerginleşen aksiyon dolu bir gündemdi. Endüstri temsil edildi, PRO'nun daha fazla kullanıldığını görmek ilgi duyuyordu. Sağlık uzmanları ve savunucuları, yaşam kalitesinin, aile etkisinin ve zihinsel sağlık konularının değerlendirilmesi için ilave değerlendirmeler yapmaya itti. Ayrıca, Avrupa ve Kanada'dan, komplikasyonların ve A1C'nin ötesine bakmanın önemi konusunda uluslararası POV'ler önerildi. Zor kısım şu alternatif (A1C olmayan) sonuç ölçütlerinin izlenip raporlanamayacağı konusunda şu anda standartlaştırılmamış olan

, dolayısıyla da hem uyuşturucu hem de cihaz cephelerinde bir engel oluşturmasıdır.

Bir sonraki adımlar için henüz belirli bir zaman çizelgesi henüz yok, ancak daha fazla halka açık toplantılar ve belirli eylem öğelerinin yakında somutlaşacağı söylendi. Dört Diyabet Etkileyici İle Hızlı Yangın Sorular ve Cevapları 'İç Görünüm' elde etmek için bu dönüm noktası FDA kamu atölyesinde bulunan dört şeker hastalığı taşıyıcı ve ürpertiye ulaştık:

Michigan endo ve eski cumhurbaşkanı JrrF Başmühendis ve uzun süreli T1 Aaron Kowalski (AK)

Uzun süren tip 1 ve FDA hasta savunucusu Anna McCollister Slipp (AMS)

Veri Entreprenuatörü, ve tip 2 hasta savunucusu Brian Cohen (BC)

• Bunların açıklamaları, T2 hastalar için neyin eksik olduğunu anlayan Brian Cohen hariç olmak üzere, yukarıdaki özetimizi yansıtıyordu.
• Dr. George Grunberger, Aaron Kowalski, Anna McCollister-Slipp, Brian Cohen
• DM) Önce genel olarak … toplantının nasıl geçtiği üzerine senin neyin var?
• GG) Şaşırtıcı derecede iyi. Neyin olacağından emin değildim, ama hayal edilebilecek kadar iyi gitti. Hepsinin en iyi davranışları vardı. FDA tarafından yönetilen, oybirliği ile yapılan bir anlaşma vardı - ve oybirliğiyle kastediyorum!diyabet uyuşturucu onay sürecinde başlıca son nokta olarak A1C'ye sahip olma ötesine geçmenin zamanı geldi. Kimse A1C'yi atmak istemiyor ancak bu günlerde yeterli değil.

AK) Hepimiz orada çok uzun süredir dışarıda bıraktığımız mesaj yüksek ve net bir şekilde karşılaştı: Bu insanlar A1C'nin ötesinde şeker hastalığı yaşıyor. Oldukça açık. FDA bu konuda henüz uyuşturucu tarafında karar vermedi, ancak biz oraya gidiyoruz.

AMS) Hepsi bir araya geldi ve FDA'nın dinlediği ve ileriyi gerçekten de ilerletecek bir teknolojiye sahip olduğumuz bir şekilde birleşti. Belki de olduğu kadar zor olmamalı, ama en azından şimdi oluyor.

BC) FDA'nın girdileri benimsemesinin, özellikle hastanın katılımını çağrılmasından memnuniyet duydum. Atölye katılımcıları, zamanının büyük bir kısmı planlanan konuşmacılarla paylaşıldığından, giriş için sınırlı pencere vardı. Neyse ki, Kelly Close, Anna McCollister-Slipp ve Christel Aprigliano gibi önemli hasta savunucuları gündeme geldi ve harika bir temsilci işi gördüler.

En büyük paketiniz neydi?

GG) Hastanın seslerinin süreç boyunca duyulması gereken oybirliği ve genel anlaşma; önemli olan şey, bir ömür boyu bağlılığa götüren, hastaların tedavi memnuniyetiyle ilgilidir.

AK) A1C önemli bir işarettir; uzaklaşmayacak ve gitmesini istemiyoruz. Kesinlikle bize diyabet komplikasyonları riskinin iyi bir göstergesi verir ve bu önemlidir. Ancak tek şey bu değil. İyi olan diğer sonuçlar vardır ve çoğu durumda daha iyidir - hipolar, zaman aralığı vb.

AMS) Duymak (FDA incelemecileri) A1C'in yetersiz olduğunu ve diyabetle yaşamı yakalayamadığını açıkça söylüyorsa, bu gerçek bir kilometre taşıdır. Hipogliseminin neyin önemli noktalarını tartışmadığımızı … bunun da önemi var ve standart tanımlar üretmemiz gerekiyor, ancak bu konularda sıkışıp kalmıyorduk.

BC) Büyük paketler, CGM'lerin artık çalışmalarda standart olarak kabul edildiği ve tüm grubun (sonuç önlemlerinin) rutin bir parçası olacağını hissettiği gözüküyor. Bu, aralıklarla elde edilen veriler genel olarak mevcut olacağı … ve ek bir sonuç olarak kullanılması için geniş bir destek olacağı anlamına geliyor. Yaşam kalitesini içeren PRO'lar hakkında bir çok tartışma vardı, ancak bunun FDA kararlarını nasıl etkilediği veya etiketlemede değişikliklere neden olacağı konusunda çok az şey vardı. Açlık kan şekeri ya da insülin tüketiminden (insülin gereksinimlerini azaltan ilaçlar gibi) yapılan diğer sonuçlar çok az dikkat çekti.

FDA ve diğer herkes, bu tartışmada hasta sesine ne kadar alıştı?

GG) Yine, hoş bir şaşkınlık. FDA görevlisi Califf'in orada olduğunu ve toplantıyı açtığını, ardından Dr. Tapınak'tan sonra Dr. Guettier'in ne derece ciddiye aldığını gösterdi. Hastanın sesi, şaşırtıcı, gürültülü ve açıktı ve FDA'nın gündeme getirme konusundaki isteksizliğine rağmen.

AK) Topluluk genelinde mükemmel bir uyum var ve FDA'nın bunu herkese açık olarak duyabilmesinin harikaydı. Gerçekten de ev noktasını dövdüler. Eve döndüğümde, JDRF liderliğine gidip, "Dinle, kapıyı açmaya çalışıyorum" dedi. "Artık bu noktada tartışamazsın, A1C'den sonra ilaç geliştirmede görünmeliyiz.

AMS) Bana umut veriyor … Bu konuda konuşan hastalar olarak gerçekten bir fark yaratabileceğimizin bilinmesi. Ve FDA bu bilgileri alıp bizimle çalışmayı seçebilir.

Sizi şaşırttı veya sizi nöbet tutuyordu?

GG) Sözlerimde belirttiğim gibi sanal bir "aşk eğlencesi" idi. Herkes, PRO'ların ilaç onayının önemli bir parçası olması gerektiğini kabul etti; bugüne kadar maalesef tek tek şirketlerin uygulayabileceği standart bir yapıya sahip değiliz, böylece hepsi bunları uyumlu bir şekilde toplamıyorlar.

AK) Bazı negatiflik veya gündeme getirilebilecek pratik konulara hazırlandım. Beni bekçi tutmadı, ama farkında olmak zorunda olduğumuz gerçekti. Neden A1C ölçümünü kullandıklarının argümanlarını bekledik ve onlara hitap edebileceğimizi güçlü bir şekilde hissettik. Beklendiği gibi oldukça fazla gitti.

AMS) Bununla nöbet tuttuğum değildi, fakat FDA'daki baş yorumcuların kaygılarımı yansıtıp gerçek anlamda içine girdiklerinden çok etkilendim. FDA uzun bir yol kat etti ve bunu görmek çok heyecan vericiydi.

BC) Ben, ilaçların reçete edilme hassasiyetini artırabilecek sonuçlara daha fazla dikkat etmeyi ummuştum. Buna pek az ilgi vardı gibi görünüyordu. Sayım gereği, neredeyse 60 tip 2 ilaç var ve bunların hangi hastalarda önemli olacağı konusunda kimlerin çalışacağını biliyor. Benim durumumda biliyorum, temelde Tip 2 ilaçları cevaplayamadım. Ben kronik yüksek açlık kan şekeri vardı ve sadece benim gibi bir açlık kan şekeri azaltmak için SGLT-2 ilaçlar çalışma söyleyebilirim en iyisi. Hastalar, ciddi yan etkilere sahip kullanışsız ilaçlar ve kan şekerlerinin yükselmesi ile bu bilgiyi kaybetmeden son bulabilir. Bu sonuçların kötü olması bir öncelik değildir ve bazı panel üyeleri yeterli anlayış olmadığını düşünmektedir.

Sırada ne var?

GG) FDA'ya, farklı PRO araçlarının bazı uyumlaştırmalarının yapılabileceği bir sonraki toplantılara mümkün olan en kısa sürede duyurmasını rica ettik.

AK) Şu anda aklımda en önemli adım, bunu nasıl yapacağımıza ve FDA'nın uygulayacağına dair fikir birliğine varmaktır.Hepimiz bunun kutunun FDA tarafından denetlenmediğinden emin olmak istiyoruz - bazı somut değişikliklere ilerleyeceğiz. Halka açık toplantılar, insanların tanımları ve ölçümleri standartlaştırma üzerinde çalıştıkları bir uzlaşmanın geliştirilmesi, PRO'lar. Bunu cihaz tarafında yaptığımızda, AP sistemlerini değerlendirirken sonuçlandırıp kullanabilecekleri taslak rehberliği sunduk.

AMS) Sonuçları raporlamak için CGM'leri ve iPhone'ları kullanacak olan Tip 1'in Ötesinde bir çalışma üzerinde çalışıyoruz. Bu gerçekleşiyor ve bir sonraki adım çok güzel. Hâlâ bir süreç ve protokollerin bir sürümünü tamamlamamız gerekiyor ve bunu insanların katılabilmesi için oraya koyacağız. FDA bununla sonuçlanabilmek için bizimle birlikte çalışıyor ve sonuçların kullanabileceği bir şey olmasını sağlamak için çalışmayı şekillendiriyor. Bunun olabilmesi için çok sayıda farklı oyuncuya ihtiyacımız var, bunların hepsi çok meşgul. Ancak bu toplantıdan sonra ivme kazanırız … Umarım bunun önümüzdeki yılın başında gerçekleşebilir.

Düşüncelerinizi sunmak için zaman ayırdığınız için teşekkür ederim. A1C'nin ötesine bakarak gerçek ilerleme görmekten heyecan duyuyoruz!

Değerli Okuyucular: Bu kamu atölyesinde ve sonrasında yapılan sohbete ayak uydurabilmek için #A1C ve #DOCasksFDA'nın yanında Twitter hashtag'larını da izlediğinizden emin olun!

Sorumluluk Reddi

: Diyabet Mayınları ekibi tarafından yaratılan içerik. Daha fazla ayrıntı için buraya tıklayın.

Sorumluluk Reddi

Bu içerik, şeker hastalığı topluluğuna odaklanan bir tüketici sağlık blogu olan Diyabet Mayın için hazırlanmıştır. İçerik tıbbi olarak incelenmedi ve Healthline'ın editöryal yönergelerine uymuyor. Healthline'ın Diyabetli Madenlerle olan ortaklığı hakkında daha fazla bilgi için, lütfen burayı tıklayın.