Aaron Kowalski, JDRF'nin İlerleme Şekli Üzerinde Görüşür

Dr. Aaron Kowalski, birkaç yıl önce araştırmanın stratejik direktörü olarak JDRF'ye (Juvenil Diabetes Research Foundation) katıldı ve kuruluşun heyecan verici Yapay Pankreas Projesine başkanlık etti. "Yapay Pankreas Projesi", bir "kapalı döngü otomatik insülin verme sistemi." Bu görevde, şimdi diyabet hastalarında kan şekeri kontrolünün iyileştirilmesi için yeni diyabet teknolojileri üreten 20'den fazla şirketle birlikte çalışıyor. İnanılmaz akıllı ve yakışıklı bir adam olmakla kalmaz, aynı zamanda kendisi diyabetle yaşamaktan gelebilecek bu eşyalara karşı tam tutkuyla karşı karşıyadır. Aaron ve kardeşi Stephen, hem çocukken Tip 1 diyabet tanısı almış hem de sırasıyla 22 ve 29 yıl boyunca yaşamışlardır. Benimle ve Diyabet Mayın Okuyucuları ile bazı yıl sonu görüşlerini paylaşacak kadar nazikti. com .

JDRF, sadece tedavi ile ilgili araştırmalara odaklanarak başladı, bu nedenle yapay pankreas projesi nasıl gerçekleşti?

JDRF'nin misyonu hiç değişmedi: diyabet ve komplikasyonlarını araştırma desteğiyle tedavi etmek. JDRF Suni Pankreas Projesi, suni pankreasın komplikasyon riskini azaltma potansiyeli ve diyabetin neden olduğu bağışıklık yanıtı ve insülin üreten adacık hücrelerinin transplantasyonu ve rejenerasyonu üzerine odaklanmış iyileştirme olasılığını artırması nedeniyle ortaya çıktı.

Bildiğiniz gibi, iyi bir glikoz kontrolünün diyabet komplikasyonlarını önlediğini gösteren kapsamlı araştırmalar vardır; ancak diyabetli insanların çoğunun kendisine ulaşması çok zor. Aslında, yakın tarihli bir araştırma, yoğun olarak yönetilen insanların bile - günde dokuz parmak çubuğu testi gerçekleştirmesi - hedef glikoz aralığında (70-180 mg / dL) günün% 30'undan daha azını harcadığını gösterdi. Benzer şekilde NIH tarafından finanse edilen DirecNet, A1c'nin ortalama% 6.8'lik (ki bu tabii ki iyi) çocukların 180mg / dL'nin üstünde günde yaklaşık 9 saat harcadığını tespit etti! Bu sonuçları alın ve Amerika Birleşik Devletleri'ndeki A1c'nin bugün% 8'in üzerinde olduğunu unutmayın. Bu bana, önemli bir amacın komplikasyonları önlemek olduğu takdirde, diyabetli kişilere sıkı glikoz kontrolü sağlayacak daha iyi araçlara ihtiyacımız olduğunu söylüyor. Artı, diyabetli kişilerin hiperglisemi (yüksek kan şekeri) yaşamanın temel nedenlerinden biri hipoglisemi (düşük kan şekeri). Düşük olma konusunda endişelenmemeliyiz, kan şekeri seviyeleri doğru olana kadar giderek daha fazla insülin enjekte edebiliriz. Bildiğiniz gibi şu anda durum böyle değil; Yanlış zamanda biraz fazla insülin ciddi düşük bir seviyeye neden olabilir. Bu yeni teknolojiler, bir ilk olacak yüksek ve düşük kan şekerine yardımcı olma potansiyeline sahiptir.

Yapay bir pankreas sadece glikoz kontrolüne yardımcı olma potansiyeline sahip değildir.Bildiğiniz gibi,

şeker hastalığının en zor kısımlarından biri sürekli zihinsel yük

24/7/365'dir. Ne kadar yedim Yatmadan önce çerezim var mı? Neden kanım

şimdi şeker yüksek / düşük? Kaç tane karbonhidrat? Etc … Bu cihaz diyabet zihinsel yükünün

'unun bir kısmını ya da çoğunu hafifletebilir ve bu da yaşam kalitesi bakımından büyük olacaktır.

Son olarak, yapay pankreasın nihai hedefimize ulaşmamıza yardımcı olacağına inanıyoruz: şeker hastalığından tamamen uzaklaşmamızı sağlayacak bir biyolojik tedavi. Yüksek kan şekeri, özellikle şeker hastalığı olan bir kişide nakledilen veya yeniden oluşturulmuş beta hücreler gibi hassas veya risk altında olan hücreler için kötü olduğunu biliyoruz. Suni bir pankreasta sağlayacak olan sıkı metabolik kontrol, beta hücre kütlesini korumayı veya nakil veya rejenerasyon yoluyla normal kan şekerini düzeltmeyi amaçlayan tedavilerin daha etkili olmasını sağlayacaktır. Yakın gelecekte klinik araştırmalarda başarılı mekanik yapay pankreas teknolojileri kombinasyonlarını ve biyolojik yaklaşımları göreceğimiz inanıyorum.

AP projesini ilerletmek için kişisel hedefleriniz neler?

2004 sonbaharında diyabetik komplikasyonlar alanında JDRF'ye katıldım. Benim geçmişim moleküler biyoloji ve biyokimyada olup motivasyonum ailemi önemli derecede etkileyen bir alanda etki yaratmaktır. Hem kardeşim hem de ben çocukluğumuzdan beri Tip 1 diyabet yaşamıştık. Kardeşim Steve (benden 2½ yas daha gençti) 3 yaşında tanısı kondu ve 13 yaşındayken tanınıyordu. Ne yazık ki, hipoglisemi yıllar boyunca çok önemli ve düzenli bir etkisi oldu.

Steve çok hipo- habersiz ve bunun sonucunda yaşadığımız New Jersey hastanelerinin acil servis odalarını ziyaret etmek için oldukça zaman harcadı. Mekanik bir sistemin bu olayların çoğunu önlemesine yardımcı olabileceği fikri ailemiz için bir rüyaydı. Zaten hem sürekli glikoz izleme teknolojilerinden yararlanıyoruz. Cihazlarla ilgili iki tecrübe de mükemmeldi. Bununla birlikte benim asıl amacım, döngüyü kapatmak için sisteme otomasyon getirmek. CGM'nin olduğu gibi fantastik olsa da, hala sınırlamalar var - diyabet hala zor - ve otomasyonun, ulaşılabilir bir amaç olduğuna inanıyorum. Bunu, JDRF Suni Pankreas Projesi araştırma sitelerinde yapılan çalışmalarda gösterdik. Hedef, bu araştırmayı diyabetli herkesin yararlanabileceği bir sistem haline getirmektir.

JDRF "zamanla değişen" bir organizasyon olarak nasıl?

JDRF'nin yaptığı temel şey temel araştırmalardan, tedavilerin ve potansiyel kürlerin geliştirilmesine araştırmaları ilerleterek bir iyileşmeye yol açan bilim hızını sürdürmeye odaklanmaktır. Ve şu anda, bu fikirleri ve temel araştırma bulgularını alıp onları Tip 1 diyabetli insanlara sunulan uyuşturucular, tedaviler ve ürünler haline getirmek için boru hattında mevcut boşluklara giderek yoğunlaşıyoruz.

Bu konuda birkaç mükemmel ilerleme belirtisi var. Örneğin, finanse ettiğimiz tüm araştırma alanlarında insan klinik araştırmalarının sayısını önemli ölçüde artırdık. On yılın başında finanse ettiğimiz bilim belki de beş insan klinik çalışmasını içeriyordu. Bugün, son yarım on yıl içinde tedavide terapötik olarak adlandırdığımız şeyleri geliştirme üzerine yoğun bir odaklanma sonucunda, şimdi 30'dan fazla insan klinik denemesine finansman sağlıyoruz.

İlerlemenin bir diğer belirgin belirtisi, şeker hastalığının tüm aşamalarına sahip insanlar için piyasaya sürülen tedavilerin hızlandırılmasına yardımcı olmak için endüstri, genelde küçük şirketler ile ortaklıklar kurarak klinik geliştirme boru hattındaki boşlukları doldurma becerimizdir. Biyoteknoloji, genetik, immünoloji, transplantasyon ve yenilenme ile ilgili olan, erken safhalarda ürün ve tedavilere sahip olan 20'den fazla küçük şirketle ortaklık kurduk; büyük ilaç firmalarından temin edilemeyen konsept kanıtlama fonuna ihtiyaç duyan ürünler veya Girişim sermayesi firmaları. Bu rolü üstlenerek, stratejimiz, büyük bir şirketin onları almaya istekli olacağı aşamaya kadar boru hattı vasıtasıyla iletmek için, bu tedavi tedavilerinin erken dönem klinik araştırmalarını "risksiz" hale getirmek, FDA onayı için gerekli olan büyük ölçekli araştırmalara götürmeli ve bunları ticarileştirmelidir. Zaten iki başarı öyküsümüz var: Yeni teşhis edilen hastalarda diyabetin ilerlemesini önleyen ilaçların erken aşamadaki klinik yollarının finanse edilmesine yardımcı olduğumuz iki küçük biyoteknoloji şirketi, büyük diyabet şirketleri ile bu ürünleri taşımak için ortaklıklar kurdu. testin son aşamalarına ve piyasada yaygın bir hale getirilmesine olanak tanır.

İlgili en sıcak firmalardan bazıları neler ve neden?

Şu anda bir takım seçkin şeker hastalığı cihaz şirketlerinin fizibilite etüdlerinde yer alıyoruz. JDRF tarafından finanse edilen araştırmacılar Abbott, DexCom, Insulet, Medtronic ve Smiths cihazlarını kullanıyorlar. Hedefimiz, birden fazla şirketin diyabetli kişilere daha iyi sonuçlar elde etmek için üstün teknolojiler geliştirdiği gelişen bir pazar görmek. Ayrıca, diyabetli herkesin yararlanma şansına sahip olması için daha iyi ve daha iyi (küçük, daha kullanışlı, daha etkili, vb.) Sistemlere yönelik araştırmaların ödüllendirildiği bir ortam istiyoruz.

JDRF için ve ayrıca diyabet tedavisi alanında 2007'deki en önemli kilometre taşlarından bazıları nelerdi?

Açıkçası, yukarıda bahsettiğim ilerleme, JDRF ve diyabet için genel olarak 2007'de büyüktü: Birincisi, insan klinik araştırmalarında incelenen tedavi sayısı ve potansiyel iyileştirmeler, bunlardan birkaçı da dahil olmak üzere, Faz III çalışmalarında - FDA'dan önceki son aşamada onayı. İkincisi, bu, diyabet ürün geliştirme boru hattındaki erken boşlukları finanse etme stratejimizin geçerliliğini büyük farmasötik şirketleri tarafından iki bileşik alarak sağladı.

Ayrıca son bir yıldaki diyabet komplikasyonlarının çeşitli alanlarında, özellikle de retinopatide büyük ilerleme kaydettik.JDRF Suni Pankreas ile kendi sorumluluk alanıma değinmezsem, özür dilerim:

JDRF CGM denemesinde 400'den fazla hastanın kaydettirilmesi tamamlandı, etkinlik konusunda bağımsız istatistikler sunmaya görünüyor CGM lerin geri ödemesini ve klinisyenin teknolojileri benimsemesini esas almaktadır.

Yale Üniversitesi'ndeki bir fizibilite denemesinde ilk kez insülin pompa sistemi ile CGM takımını CGM'yi kapattık.

• Diyabetli bireylerin sahip oldukları değişkenlerin tümünü göz önüne alarak, sürekli glikoz izlemi okumalarına dayanan insülin sunumunu güvenle ve etkili bir şekilde yönlendirecek algoritmalar oluşturma da dahil olmak üzere kapalı çevrimli sistemlerin kusursuz hale getirilmesine odaklanan, dünyadaki yedi araştırma alanını finanse ettik. Mevcut kan şekerinden, kendiliğinden, eğilimin yönüne, son zamanlarda ne yediğinize, ne kadar etkili olduğuna, bir insanın insülin hassasiyetine, hesaplamak.

Ayrıca, FDA'nın "kritik yol" hedefi haline getiren yapay pankreas düzenleyici yolunu açıklığa kavuşturmaya başlaması için FDA ile ortaklık yaptık.

• Siz ve JDRF'den 2008'de ne bekleyebiliriz?

Genel olarak, odak noktamız, beş tedavi terapötik alanlarında iyileştirmeye yol açan araştırma hızını arttırmaya devam etmektir. Otoimmünitede, şeker hastalığına neden olan otoimmün atakların nedenini daha iyi anlamak ve hastalığa yakalanma riskinde olan insanlarda önlemek ve halihazırda şeker hastalığı olanlarda bunu tersine çevirmek istiyoruz. Rejenerasyonda, insülin üreten hücreleri cerrahi yenileme ihtiyacı duymadan yenilemek için vücudu tahrik eden bileşikler geliştirmeye çalışıyoruz. Yerine koyarak, mevcut nakil prosedürlerinin etkinliğini iyileştirmenin, alternatif alternatif fırsatları araştırmanın ve insülin üreten hücrelerin ek kaynakları geliştirmenin yollarını arıyoruz. Komplikasyonlarda, göz hastalığından böbrek hastalığına, periferik sinir hasarına kadar değişen komplikasyonları tersine çevirmenin veya önlemenin yollarını araştırıyoruz. Mevcut mali yılımızda bilimde 170 milyon dolara finansman sağlamaya çalışıyoruz.

Özellikle benim bölgemde, JDRF'nin CGM araştırmasından bir kez

sonuçlanan metabolik kontroller mevcutsa resmi sigorta kapsamı ve sürekli

glikoz monitörlerinin geri ödenmesini savunmak için bir hasta savunucusu çabası başlatmayı planlıyoruz. Yapay bir

pankreası geliştirmek için çalışmalarımıza hız vererek, algoritmaları test etmek ve onları daha fazla

yemekler, egzersiz ve stres gibi gerçek dünya durumları için etkili hale getirmek için araştırmalar finanse etmek;

bunları yeni nesil glukoz izlemesi ve insülin sunum

teknolojileri ile bütünleştirmek ve bu sistemlerin güvenilirliğini ve etkinliğini klinik

denemelerinde test edin.

Vay canına, eyvallah Aaron bize umut verdiğiniz için teşekkür ederiz. Tedaviye doğru ilerlemenin eninde sonunda yavaşladığı batan bir his için çok fazla. Hadi JDRF!

Sorumluluk Reddi

: Diyabet Mayınları ekibi tarafından yaratılan içerik.Daha fazla ayrıntı için buraya tıklayın.

Sorumluluk Reddi Bu içerik, şeker hastalığı topluluğuna odaklanan bir tüketici sağlık blogu olan Diyabet Mayın için hazırlanmıştır. İçerik tıbbi olarak incelenmedi ve Healthline'ın editöryal yönergelerine uymuyor. Healthline'ın Diyabetli Madenlerle olan ortaklığı hakkında daha fazla bilgi için, lütfen burayı tıklayın.